Прорив у лікуванні гіперхолестеринемії

😱🧬 Одноразове редагування генів для зниження холестерину: результати VERVE-102

У травні 2026 року в The New England Journal of Medicine були опубліковані результати дослідження HEART-2 Phase 1b препарату VERVE-102 — експериментальної терапії, яка використовує технологію редагування генів для тривалого зниження рівня холестерину.

👥 У дослідженні взяли участь 35 пацієнтів із:
➖ гетерозиготною сімейною гіперхолестеринемією (HeFH),
➖ ранньою ішемічною хворобою серця.

💉 Пацієнти отримали лише одну внутрішньовенну інфузію VERVE-102.

🔬 Як працює препарат?
VERVE-102 використовує технологію base editing — форму генетичного редагування, яка вибірково вимикає ген PCSK9 у клітинах печінки.

📌 Чому це важливо?
Білок PCSK9 регулює рівень ЛНЩ-холестерину (LDL). Чим менше PCSK9, тим ефективніше печінка виводить «поганий» холестерин із крові.

📊 Результати дослідження:
➖ зниження рівня PCSK9 — до 88%,
➖ зниження рівня LDL-холестерину — до 62%,
➖ максимальне абсолютне зниження LDL — 78 мг/дл,
➖ ефект зберігався до 18 місяців спостереження після одноразового введення.

⚠️ Безпека
У дослідженні не зафіксували дозообмежуючої токсичності чи серйозних побічних ефектів, пов’язаних із лікуванням. Спостерігалися лише легкі або помірні інфузійні реакції та тимчасові зміни печінкових показників.

💡 Чому це може стати проривом?
Сучасні препарати для зниження холестерину потребують постійного прийому або регулярних ін’єкцій. VERVE-102 потенційно пропонує принципово інший підхід — одноразове генетичне втручання з довготривалим ефектом.

🫀 Якщо подальші фази досліджень підтвердять ефективність і безпеку, це може стати новим етапом у профілактиці серцево-судинних захворювань у пацієнтів із генетично обумовленим високим холестерином.

📖 Джерело: The New England Journal of Medicine (NEJM), HEART-2 Phase 1b Trial, Eli Lilly / Verve Therapeutics